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中国原创阿尔茨海默病新药上市

2019-12-29 14:28 主页 来源:未知
中国原创阿尔茨海默病新药上市

获批近两个月后,我国原创阿尔茨海默病新药“九期一”迎来上市。12月29日,在中国科学院上海药物研究所主办的九期一全球战略发布暨第一届脑肠轴论坛上,九期一(甘露特钠胶囊,代号:GV-971)正式在国内上市,患者凭医生处方,即在全国各大专业药房(DTP药房)购买。

临床研究数据首次公开系统解读,有效率为78%

11月2日,国家药监局有条件批准九期一作为国家I类新药上市,“用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能”。该药是中国科学家原创、中国企业投入、拥有完全自主知识产权的治疗阿尔茨海默病新药,也是自2003年以来全球第一个被批准用于治疗阿尔茨海默病的药物。九期一研发历时22年,新药上市申请从受理到获批不到1年,是国家药品审评审批制度改革后,通过优先审评审批通道获批的第一个神经精神类中国原创药物,为全球阿尔茨海默病患者提供了“中国处方”。

论坛期间,九期一中国3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心教授肖世富,九期一中国3期临床主要牵头研究者、北京协和医院神经医学科教授张振馨,首次系统公开解读了九期一临床研究数据与结果。

九期一进入临床试验以来,先后有1199例中国受试者分别参加了1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由北京协和医院和上海交通大学医学院附属精神卫生中心牵头组织的全国34家三级甲等医院开展,共完成818例受试者的服药观察。该药也是阿尔茨海默病药物领域全球首个长达9个月的纯安慰剂对照研究。临床试验结果显示,九期一有效率为78%,可以持续、明显改善患者的认知功能,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease,AD)是发生于老年和老年前期、以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变,临床上表现为记忆障碍、失语、失用、失认、视空间能力损害、抽象思维和计算力损害、人格和行为改变等。在我国,目前约有1000万阿尔茨海默病患者,预计到2050年患病人数将超过4000万。

未来10年拟投入30亿美元开展全球研究

自发现阿尔茨海默病100多年来,全球用于临床治疗的药物只有5款。全球各大制药公司在过去的20多年里,相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物,320余个进入临床研究的药物已宣告失败。

九期一是以海洋褐藻提取物为原料,制备获得的低分子酸性寡糖化合物。临床前作用机制表明,九期一是通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β-淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。

美国阿尔茨海默病协会期刊《阿尔茨海默病和痴呆症》的主编查文·哈恰图良(Zaven Khachaturian)表示,最重要的一点,可能是它印证了对肠道菌群(和)炎症的关联性,这是一个人们关注度越来越高的领域,“一旦我们深入了解了这种作用方式,我们将能够利用这些知识,通过合理的药物设计,生产出更有效的化合物来作用于这一靶标。”

与九期一在中国上市同步,上海绿谷制药有限公司今天宣布,未来拟投入30亿美元,支持九期一上市后真实世界研究、国际多中心3期临床研究“绿色记忆”、扩大适应症研究和机制深入研究等。其中,国际多中心3期临床研究,将以超过2000例轻、中度阿尔茨海默病患者为对象,在北美、欧盟、东欧、亚太等地区的200个临床中心开展12个月的双盲试验和6个月的开放试验,进一步深入验证九期一的临床价值。绿谷制药表示,他们计划2024年完成国际多中心临床试验,争取在2025年完成新药全球注册申报。

负责九期一中国3期临床试验的全球最大医药临床试验业务公司艾昆纬(IQVIA,原昆泰)与绿谷签约,将继续负责九期一国际多中心3期临床试验管理。